У США пройшли клінічні випробування й була дозволена до використання генна терапія швейцарського концерну Novartis. Один курс лікування коштує понад 2,1 мільйона доларів.
Управління із санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило застосування генної терапії під назвою Zolgensma для лікування спінальної м'язової атрофії (СМА) у дітей. Про це повідомив ввечері у п'ятницю, 24 травня, її розробник, швейцарський фармакологічний концерн Novartis.
Керівництво концерну назвало Zolgensma "історичним поступом" у боротьбі зі СМА та "віхою" в генній терапії, цитує агенція новин AFP. Утім, таке лікування буде доступне далеко не кожному. За даними компанії-розробника, один курс лікування має тривати п'ять років та коштуватиме загалом понад 2,125 мільйона доларів США - кожного року доведеться сплачувати по 425 тисяч доларів. Це робить Zolgensma найдорожчими ліками у світі.
Клінічні випробування довели безпечність Zolgensma
Безпечність Zolgensma перевірена клінічними випробуваннями, у яких брали участь 36 немовлят у віці від 2 тижнів до 8 місяців, запевнили представники FDA. Novartis очікує, що у 2019 році терапія буде схвалена також у Європі та Японії.
Швейцарська фармацевтична компанія Roche також працює над препаратом для боротьби зі СМА. Раніше свої ліки Spinraza представила американська біотехнологічна компанія Biogen. Цей препарат потрібно вживати кожні чотири місяці, у перший рік його застосування необхідно сплатити 750 тисяч доларів, у наступні - 375 тисяч.
Спінальная м'язова атрофія вражає нейрони спинного мозку. Захворювання зустрічається в одного з десяти тисяч новонароджених. У 90 відсотках випадків СМА призводить до смерті в перші два роки життя або до необхідності постійно застосовувати вентиляцію легень.
Джерело: Українська служба DW
Новини від Корреспондент.net у Telegram. Підписуйтесь на наш канал https://t.me/korrespondentnet